世界卫生组织宣布中国消除新生儿破伤风，标志着中国妇幼健康服务质量和可及性达到新水平，妇幼健康工作由保生存向促发展转变。

本文转载自医药代表著名数据分析公司 GlobalData 25日发布了最新的全球上市制药公司25强排名（按市值）虽然武田出局25强，不过由于其今年1月份完成620亿美元收购居于第22位的夏尔公司，武田制药仍然应该是全球药企25家头部公司中的一员，据 GlobalData 医药分析师 Megan Collett 称，由于市场对收购夏尔的债务担忧，武田的股票曾大幅下跌，这样影响了在2018年的市值排名。

据 GlobalData 统计，截至2018年12月31日，全球市值最高的制药公司前三甲为辉瑞、罗氏、默沙东，相比去年的榜单，辉瑞取代罗氏排名第一，在25家药企中，有14家公司市值下滑，其中6家的跌幅甚至超过15%，当然，也有6家公司表现良好，以两位数的速度增长，其中CSL、礼来、默沙东和雅培的市值增长率分别为32%、29%、28%和24%，榜单中25家公司的平均营业利润率为21.6%，前10名的平均营业利润率为22.8%。2018年全球制药公司25强发布，中国公司上榜。本文转载自医药代表著名数据分析公司 GlobalData 25日发布了最新的全球上市制药公司25强排名（按市值）。2019-04-29 09:33 · angus 著名数据分析公司 GlobalData 25日发布了最新的全球上市制药公司25强排名（按市值）。在2018年的这份榜单中，来自中国的制药企业恒瑞医药取代2017年榜单中的武田制药进入25强，在去年9月份 GlobalData 发布的截至Q2结束的25强中，恒瑞医药就曾经进入榜单（见MRCLUB历史消息：全球市值最高的25家药企，这次中国公司上榜了）。

以下就是2018年全球制药公司市值TOP25排名（单位：亿美元）下面是 GlobalData 详细图表，点击可看清晰大图：原公浦无奈地表示：治疗前列腺癌的特效药对肾有较大负担，而治疗肾的药物又会引发骨质疏松和浮肿，这都是连锁反应。《通报》称，经对所有血透患者的筛查检测，共诊断确认丙肝病毒感染69例。

江苏东台发生丙肝院内感染事件 2019-05-28 08:26 · angus 江苏省东台市人民政府新闻办公室在东台发布发布《关于东台人民医院院内感染事件调查处置情况的通报》 本文转载自科技日报。经责成安徽省卫生计生委调查核实发现该院自2007年至2016年共发生22例因血液透析导致的院内感染丙肝病例。丙肝感染一般症状不多，但容易出现慢性化改变，进而导致肝硬化等不良后果。5月27日，江苏省东台市人民政府新闻办公室在东台发布发布《关于东台人民医院院内感染事件调查处置情况的通报》（以下简称《通报》），称5月13日，东台市卫健委接到市人民医院报告，该院血液净化中心血透患者中新发生丙肝抗体阳性，疑似发生院内感染。

各地要认真贯彻落实医院感染管理相关制度和规范，抓紧抓住医院血液净化中心、消毒供应室、手术室、内镜室、新生儿监护病房、重症监护病房和实验室等重点部门和薄弱环节，建立对重点部门、重点环节的安全风险监控和管理机制，针对发现的问题采取积极有效的干预措施，深入开展医疗质量专项治理，加强可复用器械（物品）与一次性使用无菌医疗器械（物品）和医疗废物管理，切实落实诊疗规范和医院感染管理要求，规范临床服务行为，坚决防止发生违反医疗操作常规的行为。主要用来维持尿毒症患者的生命的一种方法。

记者在搜索引擎输入相关关键词进行搜索时发现，近年来血透病人院内感染丙肝事件在全国各地时有发生：山西、安徽、河南、陕西、云南等地多家医院都被曝出血液透析病人感染丙肝事件…… 比如，2017年5月，原国家卫生计生委办公厅发布通报称，近日，我委接群众举报称安徽省淮南东方医院集团新庄孜医院（以下简称新庄孜医院）发生血液透析感染事件。针对丙肝病毒感染者的治疗，史伟表示，如果患了丙肝，应该找专科医师就诊，专科医师会根据每个丙肝病人的临床症状、原有的基础病以及肝功能等具体情况，给出治疗方案和随访要求。血液透析患者由于共用透析器材及接触密切，被认为是感染丙型肝炎病毒的高危人群。广西中医药大学第一附属医院主任医师史伟告诉科技日报记者：丙肝的感染途径主要是输血、母婴、性传播，不规范的血液透析操作也是诱发丙肝感染的原因。

专家组调查认定，此次事件是一起因医院院内感染管理制度落实不到位等原因造成的院内感染事件。丙型病毒性肝炎，简称为丙型肝炎、丙肝，是一种由丙型肝炎病毒（HCV）感染引起的病毒性肝炎。血液净化主要内容是血液透析，是一种特殊的治疗技术：利用特定的机器和滤器，通过人体体外血液循环，清除病人体内多余的毒素、毒物、水等物质，维持水、电解质、酸碱平衡尽管疗效显著，但与氟维司群一起使用时，Piqray副作用也很明显，例如会出现皮疹、恶心、疲倦和虚弱、食欲减退、口腔溃疡、呕吐、体重减轻、脱发和某些血液检查的变化等。

这也就意味着， AVXS-101 疗法可以通过静脉注射给药到患者，而不是通过脊髓输注，能在很大程度上缓解患者的治疗痛苦。虽然SMA病因明确，却一直 无药可医。

Piqray产品介绍 图片来源：Novartis值得一提的是，FDA肿瘤学中心主任、血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard Pazdur博士表示，为了快速审批这一新药，让患者更快获得治疗。同时，基因治疗创业公司 AveXis也开发了一款针对 SMA 的新型基因疗法AVXS-101，并进行了临床 1 期试验。

我们期待着，在已有的医保制度之上，能够有更多的支付制度的创新和改革。该审批明确规定，所有2岁以下儿童通过基因检测确认患有SMA疾病类型中的任何一种，都可以接受该疗法的治疗，该疗法是持续约一小时的一次性输注。Zolgensma：210万美元一次性基因治疗新药 Zolgensma产品外观 图片来源：Novartis脊髓性肌萎缩症（SMA）又称脊肌萎缩症，是一基因缺陷导致的儿童疾病。之后，诺华制药便正式向 FDA 递交Zolgensma的上市申请。直到2016年，FDA首次批准Biogen一款治疗 SMA 的基因疗法 Spinraza，适用于婴儿与成人Ⅰ型SMA 的治疗。诺华公司是一家总部位于瑞士巴塞尔的制药及生物技术跨国公司，成立于1996年，由位于巴赛尔的两家化学品及制药公司汽巴-嘉基（Ciba-Geigy）和山德士（Sandoz）合并而成。

它能与氟维司群联合治疗患有HR阳性、HER2阴性、PIK3CA突变、晚期或转移性乳腺癌的男性与绝经后妇女患者。如今，Zolgensma 已然正式上市，最终定价是210万美元，这样一个天文数字，让人不禁怀疑，患者真的用得起吗？ 诺华公司首席执行官Vas Narasimhan 图片来源：Novartis诺华公司首席执行官Vas Narasimhan上周五发表声明称，Zolgensma是SMA治疗史具有里程碑意义的一次进展，我们的目标是确保患者能够广泛接触这一新药的价值。

诺华旗下 AveXis 总裁 David Lennon 在投资电话会议上曾表示，我们进行过研究，该基因疗法定价在400万至500万美元，才能够维持成本。他们表示，可以接受分期付款，也表示使用后无效可部分退款，同时也呼吁改变美国的药物支付系统来支持新药的推广。

上周，可谓是瑞士医药巨头诺华(Novartis)的大势周，一周内2款新药获得美国食品药品监督管理局（FDA）审批。最终，这一申请于2019年5月24日得到了FDA的审批。

Piqray是诺华公司开发的一款口服小分子抑制剂，在携带PIK3CA突变的乳腺癌细胞系中显示出抑制其通路的潜力，并具有抑制癌细胞增殖的作用。参考文献：[1] FDA approves $2M medicine, most expensive ever[2] FDA approves Novartis Piqray - the first and only treatment specifically for patients with a PIK3CA mutation in HR+/HER2- advanced breast cancer[3] AveXis receives FDA approval for Zolgensma, the first and only gene therapy for pediatric patients with spinal muscular atrophy (SMA)。FDA一周批准诺华两款新药上市 2019-05-28 08:12 · 杜姝 美国食品药品监督管理局（FDA）上周先后批准了制药巨头诺华公司（Novartis）用于一次性治疗婴儿脊髓性肌萎缩（SMA）的基因疗法 Zolgensma 上市，同日也审批了首款用于治疗乳腺癌的PI3K抑制剂面市。它的核心业务为各种专利药、消费者保健、非专利药、眼睛护理和动物保健等领域。

这种药物是FDA在实时肿瘤学评估（RTOR）试点项目下批准的第一款新分子实体（NME）。但在没有突变的患者中，该组合并不比单独使用氟维司群更好。

从临床试验结果来看， AVXS-101比Spinraza 更先进、效果更好，它能够携带正常的SMN基因的病毒载体来穿过血脑屏障。试验结果表明，在341例PIK3CA突变患者中， Piqray与氟维司群的组合疗法显著提高患者的PFS（5.7个月：11.0个月）。

NovartisPiqray：首款乳腺癌PI3K抑制剂 Piqray产品外观 图片来源：Novartis诺华公司打响脊肌萎缩症基因治疗新药上市第一炮之后，同日FDA又批准其用于乳腺癌治疗的PI3K抑制剂Piqray（alpelisib）。消息发布后，诺华公司股价大涨，截止上周五，诺华公司股价收涨3.65%，报收87.52美元，引起了业界的热烈讨论。

然而天价治疗费用，让前沿的医学技术突破难以惠泽更多患者。FDA批准申请的主要支持数据来自SOLAR-1试验，这是是一项全球性、III期随机、双盲、安慰剂对照试验，涉及572名携带PIK3CA突变HR阳性或 HER2阴性乳腺癌，患者通过单独使用氟维司群或与Piqray联合使用，检测其癌症治疗后生存期（PFS）。结语创新药的获批，让患者们看到生的希望。最让人惊讶的莫过于，对于这一基因疗法药物的定价。

2018年4月，诺华制药宣布以总计高达 87 亿美元的价格收购 AveXis，将 AVXS-101 收入麾下，这便是成为了Zolgensma的前身。这一病因已查明为SMN基因第7号外显子纯合缺失，属于常染色体隐性遗传病。

根据发病年龄和肌无力严重程度，临床分为SMA-Ⅰ型、SMA-Ⅱ型、SMA-Ⅲ型，约占60%的患者为Ⅰ型，也是最严重的一种类型。患儿肌肉能力明显减弱，并致使无法移动，最终无法吞咽或呼吸。

尽管，SMA的发病率为六千分之一至万分之一，但它仍是导致婴儿死亡的头号遗传病病因，其中90%的患病婴儿都活不过两岁这也就意味着， AVXS-101 疗法可以通过静脉注射给药到患者，而不是通过脊髓输注，能在很大程度上缓解患者的治疗痛苦。